Growth hormone treatment in Prader-Willi syndrome patients:systematic review and meta-analysis

背景：目前建议在Prader-Willi综合征（PWS）患者中使用生长激素（GH）治疗。

目的：评估重组人生长激素（rhGH）治疗PWS的影响（功效和安全性）。

方法：我们对以下结果进行了系统的评估，并在可能的情况下进行了荟萃分析：生长，体重指数，身体组成，认知功能，生活质量，头围，运动发育/强度，行为和不良反应。纳入了所有在婴儿期，儿童期和青春期进行的rhGH研究的患有各种遗传缺陷且有或没有GH缺乏的PWS患者，这些患者均为随机对照试验（RCT）（双盲或非双盲）或非随机对照试验（NRCT）（队列以及研究前后）。使用的数据库是MEDLINE，Embase和Cochrane Central。

结果：在选择的16个RCT和20个NRCT中，治疗组的身高有所改善（SD评分为1.67（SDS）；1.54至1.81）。与对照组相比，体重指数z-得分（-0.67 SDS; -0.87至-0.47）和脂肪质量比例（-6.5％SDS; -8.46至-4.54）。无法收集有关认知的数据。

结论：基于高质量的证据，rhGH治疗有利于改善身材，身体成分和体重指数，从而改变PWS的自然病史。rhGH治疗也可能与年轻的PWS患者的认知能力和运动发育有关。

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